Što je Cerdelga - eliglustat i za što se koristi?
Cerdelga je lijek indiciran za dugotrajno liječenje odraslih pacijenata s Gaucherovom bolešću tipa 1. Gaucherova bolest je rijedak nasljedni poremećaj u kojem se uočava nedostatak enzima zvanog glukocerebrozidaza (naziva se i beta-glukozidazna kiselina). u normalnim uvjetima metabolizira masnoću zvanu glukozilceramid (ili glukocerebrozid). U nedostatku enzima, mast se taloži u tijelu, obično u jetri, slezeni i kostima. Tipični simptomi bolesti su rezultat: anemija (nizak broj crvenih krvnih zrnaca), umor, sklonost modricama i krvarenjima, povećanje slezene i jetre, bolovi u kostima i prijelomi. Cerdelga se koristi u bolesnika s Gaucherovom bolešću tipa 1, oblikom koji normalno utječe na jetru, slezenu i kosti. Koristi se kod ljudi koji ga metaboliziraju normalnom brzinom (tj. U takozvanim 'srednjim' ili 'opsežnim' metabolizatorima) ili sporije ('spori metabolizatori'). Budući da je broj pacijenata s Gaucherovom bolešću nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Cerdelga je 4. prosinca 2007. proglašena 'lijekom bez roditelja' (lijek za rijetke bolesti). Cerdelga sadrži djelatnu tvar eliglustat.
Kako se koristi Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga je dostupna u obliku kapsula (84 mg) za uzimanje na usta. Lijek se može nabaviti samo na recept, a liječenje bi trebao započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju Gaucherove bolesti. Prije početka liječenja lijekom Cerdelga potrebno je provesti test kako bi se utvrdilo koliko se brzo lijek metabolizira u tijelima pacijenata (tj. Kako bi se utvrdilo jesu li siromašni, srednji ili opsežni metabolizatori). Lijek se ne smije davati pacijentima koji ga metaboliziraju vrlo velikom brzinom (tzv. "ultra-brzi metabolizatori") ili pojedincima čija sposobnost metabolizma lijeka nije poznata ili kod kojih brzina metabolizma nije utvrđena u određenom testu. Preporučena doza Cerdelge je jedne kapsule dva puta dnevno u bolesnika s "metaboličkom aktivnošću u granicama normale" (srednji ili opsežni metabolizatori). U pacijenata čiji organizam sporo metabolizira lijek (slabi metabolizatori), preporučena doza je jedna kapsula jednom dnevno. Za više informacija pogledajte upute za uporabu.
Kako Cerdelga - eliglustat radi?
Aktivna tvar u Cerdelgi, eliglustat, djeluje tako što blokira djelovanje enzima uključenog u proizvodnju glukozilceramida. Budući da je nakupljanje ove masne tvari u organima poput slezene, jetre i kostiju odgovorno za simptome Gaucherove bolesti tipa 1 , smanjenje njegove proizvodnje pomaže ograničiti njegovo nakupljanje u tim organima, koji stoga bolje funkcioniraju.
Kakvu je korist Cerdelga -eliglustat pokazao tijekom studija?
Cerdelga se pokazala učinkovitom u liječenju Gaucherove bolesti u dvije glavne studije. U prvoj studiji, koja se uglavnom bavila smanjenjem veličine slezene, sudjelovalo je 40 prethodno neliječenih pacijenata s Gaucherovom bolešću tipa 1. Liječeni eliglustatom imali su prosječno smanjenje veličine slezene za 28% u usporedbi s 2% povećanjem koje je primijećeno u pacijenata liječenih placebom (lažnim lijekom) devet mjeseci nakon liječenja. Pacijenti liječeni Cerdelgom također su pokazali poboljšanje u drugim znakovima bolesti, uključujući smanjenje veličine jetre i povećanje razine hemoglobina (protein u crvenim krvnim stanicama koji prenosi kisik po tijelu). Učinkovitost Cerdelge također je dokazana u drugoj studiji koja je obuhvatila 160 pacijenata s Gaucherovom bolešću tipa 1 koji su prethodno bili liječeni odsutnom enzimskom nadomjesnom terapijom i čiji su simptomi bili ispod Neki su bolesnici liječeni Cerdelgom, dok su drugi liječeni nadomjesnom enzimskom terapijom. Ovo je istraživanje pokazalo da je nakon godinu dana liječenja bolest ostala stabilna u 85% ispitanika liječenih Cerdelgom u usporedbi s 94% pacijenata koji su nastavili nadomjesnu enzimsku terapiju.
Koji je rizik povezan s Cerdelga - eliglustatom?
Najčešća nuspojava kod lijeka Cerdelga (koja se može javiti u više od 1 na 10 osoba) je proljev, koji se javi u otprilike 6 na 100 pacijenata. Većina nuspojava je blaga i prolazna. Za potpuni popis nuspojava otkrivenih s lijekom Cerdelga, pogledajte paket letak. Cerdelga se ne smije uzimati u kombinaciji s određenim lijekovima koji mogu ometati tjelesnu sposobnost razgradnje, jer to ometanje može utjecati na razinu Cerdelge u krvi. Za potpuni popis ograničenja pogledajte upute za uporabu.
Zašto je Cerdelga - eliglustat odobren?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi Cerdelge veće od rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU. Cerdelga se pokazala učinkovitom u poboljšanju simptoma bolesti. većina prethodno liječenih pacijenata s Gaucherovom bolešću tipa 1, kao i za održavanje stabilne bolesti kod većine pacijenata koji su prethodno bili liječeni nadomjesnom enzimskom terapijom.Međutim, manji broj pacijenata (približno 15%) koji su prešli s nadomjesne enzimske terapije na Cerdelgu nisu reagirali optimalno nakon godinu dana liječenja. Za te bolesnike treba razmotriti druge mogućnosti liječenja. Kod svih pacijenata koji prelaze s nadomjesne enzimske terapije na Cerdelgu potrebno je povremeno pratiti napredovanje bolesti. Što se tiče sigurnosti, iako su nuspojave bile uglavnom blage i prolazne prirode, CHMP je preporučio daljnje ispitivanje dugoročne sigurnosti lijeka.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Cerdelga - eliglustata?
Razvijen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo što sigurnije korištenje Cerdelge. Na temelju ovog plana, sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku Cerdelga dodane su sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni radnici i pacijenti. Osim toga, tvrtka koja prodaje Cerdelgu pružit će liječnicima i pacijentima obrazovne materijale kako bi se osiguralo da se samo ljudi s Gaucherovom bolešću tipa 1 liječe Cerdelgom i da se lijek ne koristi u kombinaciji s drugim lijekovima koji mogu značajno promijeniti njihovu razinu u krvi. Svi pacijenti kojima je propisan Cerdelga dobit će karticu upozorenja. Tvrtka će također voditi registar pacijenata liječenih lijekom Cerdelga kako bi procijenila dugoročnu sigurnost lijeka. Dodatne informacije mogu se pronaći u sažetku plana upravljanja rizicima.
Više informacija o Cerdelga - eliglustat
Dana 19. siječnja 2015. Europska komisija izdala je „Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet“ za Cerdelgu, koja vrijedi u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o terapiji Cerdelgom pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se posavjetujte sa svojim liječnikom ili ljekarnikom. Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove-siročad za Cerdelgu dostupan je na web stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Human lijekovi / Oznaka rijetke bolesti. Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 01-2015.
Podaci o Cerdelga - eliglustatu objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
