Što je Orphacol - Cholic acid i za što se koristi?
Orfakol je lijek koji sadrži kolnu kiselinu, tvar koja se nalazi u žuči i koristi se za probavu masti. Orphacol je indiciran za liječenje odraslih i djece od mjesec dana starosti koji ne mogu proizvesti žuč zbog "genetske abnormalnosti. Koristi se u pacijenata koji nemaju dovoljne količine dva specifična jetrena enzima (3β-hidroksi-Δ5 -C27-steroidna oksidoreduktaza ili 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaza). "Kolna kiselina. Kad postoji nedostatak ovih primarnih žučnih kiselina, tijelo proizvodi abnormalne žučne kiseline koje mogu oštetiti jetru, što rezultira ozbiljnim zatajenjem jetre. Budući da je broj pacijenata s urođenim greškama u primarnoj sintezi žučnih kiselina mali, smatra se da je bolest ' rijetko ', a Orphacol je 18. prosinca 2002. proglašen' lijekom za siročad '(lijek za rijetke bolesti).
Kako se koristi Orphacol - Cholic acid?
Lijek se može dobiti samo na recept, a liječenje lijekom Orphacol treba započeti i nadzirati liječnik specijaliziran za bolesti jetre. Orphacol je dostupan u obliku kapsula i treba ga uzimati približno u isto vrijeme svaki dan uz obrok. Dnevna doza je između 5 i 15 mg po kg tjelesne težine, prilagođena za svakog pacijenta prema statusu žučne kiseline, počevši od minimalne dnevne doze od 50 mg do maksimalne doze od 500 mg. U djece koja ne mogu progutati kapsule , njihov sadržaj može se dodati u boce mlijeka ili voćnog soka. Liječenje treba prekinuti ako se funkcija jetre ne poboljša u roku od tri mjeseca.
Kako djeluje Orphacol - Cholic acid?
Kolinska kiselina je glavna primarna žučna kiselina koju proizvodi jetra.Kolna kiselina sadržana u Orphacolu zamjenjuje kolnu kiselinu koju bi trebalo proizvesti tijelo pacijenta. Time se smanjuje proizvodnja abnormalnih žučnih kiselina i potiče normalna aktivnost žuči u probavnom sustavu, ublažavajući simptome stanja.
Kakvu je korist Orphacol - Cholic acid pokazala tijekom studija?
Budući da je kolna kiselina poznata tvar i da je njezina upotreba kod ovih nedostataka enzima dobro utvrđena, podnositelj zahtjeva je prezentirao podatke iz znanstvene literature.Podnositelj je prezentirao podatke iz znanstvene literature prikupljene na 49 pacijenata s urođenim greškama u sintezi primarnih žučnih kiselina (38 pacijenata s nedostatkom 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidne oksidoreduktaze i 11 pacijenata s nedostatkom 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaze). Zatim je usporedio učinke na 28 ispitanika liječenih kolnom kiselinom u usporedbi s učincima na pacijenti liječeni različitim žučnim kiselinama ili nisu podvrgnuti zamjenskoj terapiji. Iz znanstvene literature pokazalo se da liječenje kolnom kiselinom smanjuje količinu abnormalnih žučnih kiselina u pacijenata, obnavlja normalne funkcije jetre i pridonosi odgađanju ili sprječavanju potrebe za transplantacijom jetre .
Koji je rizik povezan s Orphacol - Cholic acid?
Nuspojave uočene kod lijeka Orphacol su proljev, svrbež, povećane transaminaze (jetreni enzimi), a ponekad i žučni kamenci, iako se njihova učestalost ne može pouzdano procijeniti iz ograničenih dostupnih podataka. Orphacol se ne smije koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na kolnu kiselinu ili neki drugi sastojak. Ne smiju se koristiti u pacijenata koji uzimaju fenobarbital, lijek za liječenje epilepsije.
Zašto je Orphacol - Cholic acid odobren?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) primijetio je da je uporaba kolik kiseline u liječenju urođenih grešaka primarne sinteze žučnih kiselina dobro uspostavljena u medicinskoj praksi i dobro dokumentirana u znanstvenoj literaturi, iako je broj dokumentiranih slučajeva je niska zbog rijetkosti stanja. Stoga je odlučio da su koristi Orphacola veće od rizika i preporučio mu je davanje 'odobrenja za stavljanje lijeka u promet' za lijek. Orphacol je odobren pod "iznimnim okolnostima" jer nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Orphacolu zbog rijetkosti bolesti. Svake će godine Europska agencija za lijekove pregledavati nove dostupne podatke i ovaj će se sažetak u skladu s tim ažurirati.
Koje se informacije još čekaju za Orphacol - Cholic acid?
Kako je Orphacol ovlašten pod iznimnim okolnostima, tvrtka koja prodaje Orphacol izradit će bazu podataka o pacijentima liječenim Orphacolom radi praćenja sigurnosti i učinkovitosti liječenja te će rezultate prezentirati CHMP -u u redovitim i posebnim intervalima.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Orphacol - Cholic acid?
Razvijen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo što sigurnije korištenje Orphacola. Na temelju ovog plana, sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku Orphacol dodane su sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni radnici i pacijenti. Tvrtka koja proizvodi Orphacol također će liječnicima u svim državama članicama koje žele propisati Orphacol dostaviti dosje koji sadrži literaturu o proizvodu i podatke koji se odnose na ispravnu dijagnozu ovih stanja, rizike nuspojava i pravilnu uporabu lijeka.
Više informacija o Orphacol - Cholic acid
Dana 12. rujna 2013. Europska komisija izdala je „Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet“ za Orphacol, koja vrijedi u cijeloj Europskoj uniji. Za više informacija o terapiji Orphacolom pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se posavjetujte sa svojim liječnikom ili ljekarnikom. Sažetak mišljenja Odbora za lijekove-siročad za Orphacol dostupan je na web stranici Agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Human lijekovi / Oznaka rijetke bolesti. Zadnje ažuriranje ovog sažetka: 09.-2013.
Podaci o Orphacol - Cholic acid objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
