Što je Kolbam - kolna kiselina i za što se koristi?
Kolbam je lijek koji sadrži kolnu kiselinu kao aktivni sastojak.Kolinska kiselina je 'primarna žučna kiselina', glavna komponenta žuči (tekućina koju proizvodi jetra i pomaže u probavi masti).
Kolbam je odobren za doživotno liječenje odraslih i djece u dobi od najmanje mjesec dana koji nisu u mogućnosti proizvesti dovoljne količine primarnih žučnih kiselina, poput kolike, zbog specifičnih genetskih abnormalnosti koje rezultiraju nedostatkom sljedećih jetrenih enzima: sterola 27-hidroksilaza, 2-metilacil-CoA racemaza ili kolesterol 7Î ± -hidroksilaza.
Kad nedostaju primarne žučne kiseline, tijelo proizvodi abnormalne žučne kiseline koje mogu oštetiti jetru, uz rizik od zatajenja jetre opasnog po život. Ti su poremećaji poznati kao "urođeni nedostaci primarne sinteze žučne kiseline".
Budući da je broj pacijenata s urođenim oštećenjima primarne sinteze žučnih kiselina nizak, stanje se smatra 'rijetkim', a Kolbam je 28. listopada 2009. proglašen 'lijekom bez roditelja' (lijek koji se koristi u rijetkim bolestima).
Kako se koristi Kolbam?
Kolbam se može dobiti samo na recept, a liječenje bi trebao započeti i nadzirati liječnik specijaliziran za bolesti liječene Kolbamom.
Kolbam je dostupan u kapsulama (50 mg i 250 mg). Dnevna doza se određuje i prilagođava tijekom liječenja na temelju razine žučne kiseline u krvi (u krvi) i mokraći te funkcije jetre svakog pacijenta. Maksimalna dnevna doza ne smije prelaziti 15 mg po kilogramu tjelesne težine.
Kolbam treba uzimati svaki dan u približno isto vrijeme, zajedno s obrokom. U slučaju male djece koja ne mogu progutati kapsule, sadržaj se može pomiješati s mlijekom za dojenčad, izdojenim majčinim mlijekom, pireom od krumpira ili voćnim pireom.
Za više informacija pogledajte upute za uporabu.
Kako djeluje Kolbam - kolna kiselina?
Kolska kiselina jedna je od glavnih primarnih žučnih kiselina koju proizvodi jetra. Kolska kiselina sadržana u Kolbamu nadomješta kolnu kiselinu koja nedostaje u tijelu pacijenta. Na taj način pomaže u smanjenju proizvodnje abnormalnih žučnih kiselina i potiče normalnu aktivnost žuči u probavnom sustavu, ublažavajući simptome poremećaja.
Kakvu je korist Kolbam - kolna kiselina pokazala tijekom studija?
Kolbam je proučavan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 52 bolesnika s urođenim oštećenjima primarne sinteze žučne kiseline, uključujući 7 pacijenata s nedostatkom sterol 27-hidroksilaze, 2-metilacil-CoA racemaze ili kolesterola 7Î ± -hidroksilaze. Glavni parametri učinkovitosti bile su promjene u žuči razine kiselina i funkcija jetre prije i poslije liječenja Kolbamom. Pokazalo se da Kolbam smanjuje količinu abnormalnih žučnih kiselina i poboljšava funkciju jetre u općoj populaciji pacijenata s urođenim manama.primarna sinteza žučne kiseline, a trend poboljšanja je primijećen u svaki pojedinačni nedostatak enzima, a ti su rezultati bili u skladu s kliničkim očekivanjima i podacima iz medicinske literature.
Koji je rizik povezan s Kolbam - kolnom kiselinom?
Nuspojave na Kolbam obično su blage do umjerene težine i prolazne su prirode. Najčešće nuspojave (koje se mogu javiti u do 1 na 10 osoba) su periferna neuropatija (oštećenje živaca u šakama i stopalima), proljev, mučnina, refluks kiseline (povrat želučane kiseline u usta), ezofagitis (upala usta). jednjak), žutica (žutilo kože i očiju), kožni problemi (lezije) i malaksalost.
Kolbam se ne smije koristiti u kombinaciji s fenobarbitalom (lijekom za liječenje epilepsije).
Za potpuni popis nuspojava i ograničenja pogledajte upute za uporabu.
Zašto je Kolbam - kolna kiselina odobrena?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi od Kolbama veće od rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU. CHMP je zaključio da Kolbam ima blagotvorne učinke kod pacijenata sa nedostatkom sljedeće jetre enzimi: sterol 27-hidroksilaza, 2-metilacil-CoA racemaza i kolesterol 7Î ± -hidroksilaza Što se tiče sigurnosti, neželjeni učinci nisu ozbiljni i reverzibilni.
Kolbam je bio odobren pod "iznimnim okolnostima" jer nije bilo moguće dobiti potpune informacije o Kolbamu zbog rijetkosti bolesti. Svake će godine Europska agencija za lijekove pregledavati nove dostupne podatke i ovaj će se sažetak u skladu s tim ažurirati.
Koje se informacije još čekaju za Kolbam - kolnu kiselinu?
Kako je Kolbam ovlašten pod iznimnim okolnostima, tvrtka koja prodaje Kolbam nadzirat će prednosti i sigurnost lijeka u odnosu na registar pacijenata i dostavljati godišnja ažuriranja.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Kolbam - kolne kiseline?
Razvijen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo da se Kolbam koristi što sigurnije. Na temelju ovog plana, sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku Kolbam dodane su sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza koje moraju slijediti zdravstveni radnici i pacijenti.
Osim toga, tvrtka koja prodaje Kolbam pružit će obrazovni materijal koji sadrži informacije o ispravnoj i sigurnoj uporabi lijeka svim liječnicima od kojih se očekuje da će ga propisati.
Više informacija o Kolbamu - kolnoj kiselini
Za više informacija o terapiji lijekom Kolbam pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Podaci o Kolbam - kolnoj kiselini objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
