Što je Replagal?
Replagal je otopina za infuziju koja sadrži djelatnu tvar agalsidazu alfa.
Za što se koristi Replagal?
Replagal se koristi za liječenje pacijenata s Fabryjevom bolešću, rijetkim nasljednim stanjem.
Pacijenti koji pate od ove bolesti imaju nedostatak enzima alfa-galaktozidaze A. Ovaj enzim normalno razgrađuje lipidni globotriaosilceramid (Gb3). Ako nedostaje ovaj enzim, Gb3 se ne može razgraditi i nakuplja se u stanicama, na primjer u tim stanicama . bubrega.
Pacijenti s Fabryjevom bolešću mogu imati širok raspon simptoma, koji uključuju ozbiljne bolesti, poput zatajenja bubrega, srčanih problema i moždanog udara.
Budući da je broj pacijenata s Fabryjevom bolešću mali, ova se bolest smatra "rijetkom", a Replagal je 8. kolovoza 2000. proglašen "lijekom za siročad" (lijek za liječenje rijetkih bolesti).
Lijek se može nabaviti samo na recept.
Kako se koristi Replagal?
Replagal se mora primjenjivati pod nadzorom liječnika koji je specijaliziran za liječenje Fabryjeve bolesti ili drugih nasljednih metaboličkih bolesti. Daje se kao intravenska infuzija od 0,2 mg / kg tjelesne težine tijekom 40 minuta svaka 2 tjedna. Učinak lijeka Replagal na djecu ispitivan je u nekim studijama pa je stoga predloženo da se Replagal može koristiti u djece od 7 do 18 godina u istoj dozi. Pacijenti s teškim bubrežnim problemima imaju slabiji odgovor na liječenje. Replagal je namijenjen za dugotrajnu uporabu.
Kako djeluje Replagal?
Replagal je nadomjesna enzimska terapija, terapija koja pacijentima osigurava enzim koji im nedostaje. Replagal je namijenjen zamjeni ljudskog enzima alfa-galaktozidaze A, koji nedostaje osobama s Fabryjevom bolešću. Aktivna tvar u lijeku Replagal, agalsidaza alfa, kopija je humanog enzima proizvedenog metodom koja se naziva 'tehnologija rekombinantne DNA': enzim stvara stanica koja je primila gen (DNA) koji ga čini sposobnim za proizvodnju enzima . Ovaj zamjenski enzim potiče razgradnju Gb3 sprječavajući njegovu akumulaciju u stanicama.
Kako je proučavan Replagal?
Replagal je proučavan u dvije kliničke studije koje su uključivale ukupno 40 pacijenata muškog pola. Replagal je uspoređen s placebom (lažnim tretmanom); u jednoj studiji mjeren je njezin učinak na bol, dok je u drugoj ispitivan učinak na eliminaciju Gb3 iz lijeve klijetke (miokarda), a provedeno je i ispitivanje na 15 pacijenata (nositeljica).
Replagal je također proučavan kod 24 djece u dobi od 6 i pol do 18 godina.
Kakvu je korist Replagal pokazao tijekom studija?
Nakon 6 mjeseci terapije, Replagal je značajno smanjio bol u liječenih pacijenata u usporedbi s onima koji su primali placebo (lažni lijek). Replagal je proizveo prosječno smanjenje mase lijeve klijetke za 11,5 g, dok su pacijenti liječeni placebom doživjeli povećanje od 21,8 g. Ovi rezultati pokazuju da se simptomi bolesti poboljšavaju ili da bolest ostaje stabilna. U žena su učinci bili usporedivi s rezultatima viđenim u muškaraca. Djeca koja su primala 6 mjeseci lijeka Replagal nisu pokazala povećanje srčane mase, a razina Gb3 u krvi se smanjila.
Koji je rizik povezan s lijekom Replagal?
Najčešće nuspojave (zabilježene u više od jednog od 10 pacijenata tijekom studija) uzrokovane su infuzijom, a ne samim lijekom. To su uglavnom zimica, glavobolja, mučnina, pireksija (groznica), crvenilo lica i umor ( umor), koji općenito nisu ozbiljni. Ostale vrlo česte nuspojave uključuju bol i nelagodu. Nuspojave prijavljene u djece slične su onima u odraslih. Za potpuni popis nuspojava prijavljenih s Replagalom, pogledajte upute za uporabu .
Pacijenti koji uzimaju Replagal mogu razviti antitijela (proteini nastali kao reakcija na Replagal, što može narušiti liječenje).
Replagal se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na agalsidazu alfa ili druge sastojke lijeka.
Zašto je Replagal odobren?
Povjerenstvo za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučilo je da za pacijente s Fabryjevom bolešću liječenje Replagalom može dugoročno donijeti kliničke koristi. CHMP je odlučio da su koristi Replagala veće od rizika i preporučio mu je davanje odobrenja za stavljanje lijeka u promet.
Replagal je odobren "u iznimnim okolnostima" jer, budući da se koristi za liječenje rijetke bolesti, nije bilo moguće dobiti detaljnije informacije o lijeku. Europska agencija za lijekove (EMEA) pregledava godišnje dostupne nove podatke, a ovaj će se sažetak po potrebi ažurirati.
Koje se informacije još čekaju za Replagal?
Tvrtka koja proizvodi Replagal provest će daljnja istraživanja o lijeku, uglavnom radi dobivanja rezultata nakon petogodišnje terapije, drugih doza, doza održavanja i studija na djeci.
Više informacija o Replagalu
Dana 3. kolovoza 2001. Europska komisija izdala je TKT Europe AB "Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet" za Replagal, koja vrijedi u cijeloj Europskoj uniji. "Odobrenje za stavljanje lijeka u promet" obnovljeno je 3. kolovoza 2006. Za registraciju statusa siročadi Replagala kliknite ovdje.
Za potpunu verziju EPAR -a Replagala kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 02-2007
Podaci o Replagal - Agalsidase alfa objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
