Što je Ravicti - glicerol fenilbutirat i za što se koristi?
Ravicti je lijek koji se koristi za dugotrajno liječenje poremećaja ciklusa uree u odraslih i djece u dobi od dva mjeseca i više kada se bolest ne može liječiti samo promjenom prehrane. Pacijenti s poremećajima ciklusa uree. Ciklus uree ne uklanjaju otpadni dušik iz tijela zbog nedostatka određenih jetrenih enzima. U tijelu se otpadni dušik pretvara u amonijak, koji je štetan ako se nakuplja. Ravicti se koristi u pacijenata s nedostatkom jednog ili više sljedećih enzima: karbamoil fosfat sintaze I, ornitin karbamiltransferaze, argininosukcinat sintetaze, argininosukcinatne liza, arginaze I i ornitin translokaze.
Ravicti sadrži djelatnu tvar glicerol fenilbutirat.
Budući da je broj pacijenata s poremećajima ciklusa ureje mali, te se bolesti smatraju "rijetkim", a Ravicti je 10. lipnja 2010. proglašen "lijekom za nezbrinutu djecu" (lijek za rijetke bolesti).
Kako se koristi Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Ravicti je dostupan kao tekućina (1,1 g / ml) koja se uzima usta ili kroz cijev koja prolazi kroz nos i ulazi u želudac ili koja prolazi kroz trbuh do želuca. Može se dobiti samo na recept, a trebao bi ga propisati liječnik s iskustvom u liječenju pacijenata s poremećajima ciklusa ureje.
Bjelančevine su izvor dušika, pa se Ravicti mora koristiti zajedno s posebnom dijetom s niskim udjelom proteina kako bi se smanjio unos dušika i, u nekim slučajevima, dodaci prehrani (na temelju dnevnog unosa proteina potrebnog za rast i razvoj).
Doza Ravictija ovisi o pacijentovoj prehrani, visini i težini.Tijekom liječenja treba redovito provoditi krvne pretrage kako bi se prilagodila dnevna doza.Dnevnu dozu Ravictija treba podijeliti u jednake količine i primijeniti uz svaki obrok. Za više informacija pogledajte Sažetak opisa svojstava proizvoda (također dio EPAR -a).
Terapija Ravicti može biti potrebna tijekom cijelog života, osim ako pacijent ne uspije uspješno transplantirati jetru
Kako djeluje Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Djelatna tvar u lijeku Ravicti, glicerol fenilbutirat, u tijelu se pretvara u fenilacetat. Fenilacetat se u kombinaciji s aminokiselinom glutaminom prisutnom u bjelančevinama, koji sadrži dušik, tvori tvar koja se bubrezima može ukloniti iz tijela. Smanjuje dušik razine u tijelu, smanjujući količinu proizvedenog amonijaka.
Kakvu je korist Ravicti - glicerol fenilbutirat pokazao tijekom studija?
Studija na 88 odraslih osoba s poremećajima ciklusa uree uspoređivala je Ravicti s natrijevim fenilbutiratom (drugim lijekom koji se koristi za liječenje poremećaja ciklusa ureje). Glavno mjerilo učinkovitosti bila je promjena razine amonijaka u krvi nakon 4 tjedna liječenja. Studija je otkrila da je Ravicti barem jednako učinkovit kao i usporedni lijek u kontroli razine amonijaka u krvi: procijenjena srednja razina amonijaka bila je približno 866 mikromola po litri u pacijenata liječenih Ravictijem i 977 mikromola po litri u pacijenata liječenih natrijem fenilbutirat. Dodatni podaci iz potpornih studija pokazali su slične učinke lijeka Ravicti na djecu u dobi od 2 mjeseca i starije.
Koji je rizik povezan s Ravicti - glicerol fenilbutiratom?
Najčešći nuspojave lijeka Ravicti (koji se mogu javiti u više od 5 na 100 osoba) su proljev, nadutost (ispuštanje plinova), glavobolja, smanjeni apetit, povraćanje, umor, loš osjećaj i neuobičajen miris kože.
Ravicti se ne smije koristiti za liječenje akutne hiperamonemije (nagli porast razine amonijaka u krvi). Za potpuni popis nuspojava prijavljenih uz Ravicti i njihova ograničenja pogledajte upute za uporabu.
Zašto je Ravicti - glicerol fenilbutirat odobren?
Odbor Agencije za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi Ravictija veće od rizika i preporučio da se odobri za uporabu u EU -u.
Ravicti se pokazao učinkovitim u smanjenju razine amonijaka u krvi u pacijenata s poremećajem ciklusa ureje. Ravicti je lijek s produljenim otpuštanjem, što znači da se aktivna tvar stalno oslobađa tijekom dana. Stoga se također eliminira otpad dušik se stalno javlja i time se postiže bolja kontrola razine amonijaka u krvi tijekom cijelog dana. Iz istog razloga, Ravicti se ne smije koristiti za liječenje akutne hiperamonemije, za koju su potrebni brži postupci.
Nadalje, budući da je dostupan u tekućim pripravcima, Odbor je smatrao da bi Ravicti mogao biti prihvatljiviji, osobito za djecu, od drugih granuliranih lijekova koji se dodaju hrani; tekuća formulacija također olakšava njegovu primjenu putem cijevi u pacijenata koji ne mogu gutati zbog neuroloških problema.
Nuspojave lijeka Ravicti uglavnom su bile u crijevima i smatrale su se upravljivim. Međutim, očekuju se daljnji podaci o dugoročnoj sigurnosti lijeka Ravicti.
Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita uporaba Ravicti - glicerol fenilbutirata?
Razvijen je plan upravljanja rizicima kako bi se osiguralo da se Ravicti koristi što sigurnije. Na temelju ovog plana, sigurnosne informacije uključene su u sažetak opisa svojstava lijeka i upute o lijeku za Ravicti, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se moraju pridržavati zdravstveni radnici i pacijenti.
Osim toga, tvrtka koja prodaje Ravicti uspostavit će registar pacijenata kako bi dobila više informacija o dugoročnim prednostima i sigurnosti lijeka.
Više informacija o Ravicti - glicerol fenilbutiratu
Za više informacija o terapiji lijekom Ravicti pročitajte upute za uporabu (uključene u EPAR) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.
Podaci o Ravicti - Glicerol fenilbutiratu objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
-cloruro.jpg)
