Što je Kuvan?
Kuvan je lijek koji sadrži djelatnu tvar sapropterin dihidroklorid. Dostupan je u obliku svijetložutih topljivih tableta (100 mg).
Za što se koristi Kuvan?
Kuvan se koristi za liječenje hiperfenilalaninemije (HPA, visoke razine fenilalanina u krvi) u pacijenata s genetskim poremećajima nedostatkom fenilketonurije (PKU) ili tetrahidrobiopterina (BH4). Pacijenti s tim poremećajima ne mogu pretvoriti aminokiselinu. Fenilalanin (koji se nalazi u bjelančevinama u hrani) ) do tirozina (druga aminokiselina). To uzrokuje nakupljanje fenilalanina u krvi što može uzrokovati probleme s mozgom i živčanim sustavom.
Kuvan se može koristiti u odraslih i djece. Kuvan je indiciran za uporabu u djece s HPA zbog PKU -a u dobi od najmanje četiri godine. Lijek nije proučavan u djece s HPA zbog PKU -a mlađeg od četiri godine. Kuvan se može koristiti u djece svih dobi s HPA zbog nedostatka BH4.
Liječenje kuvanom treba nastaviti samo u bolesnika koji odgovaraju na lijek.
Budući da je broj pacijenata s HPA nizak, bolest se smatra 'rijetkom', a Kuvan je 8. lipnja 2004. proglašen 'lijekom za siročad' (lijek za rijetke bolesti).
Lijek se može nabaviti samo na recept.
Kako se koristi Kuvan?
Liječenje kuvanom treba započeti i nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju nedostatka PKU i BH4. Količina fenilalanina i proteina u prehrani pacijenta treba pratiti kako bi se osiguralo da se kontroliraju razine fenilalanina u krvi i nutritivna ravnoteža. Kuvan je namijenjen za dugotrajnu uporabu.
Doza Kuvana ovisi o težini pacijenta. Pacijenti s PKU -om trebali bi početi s 10 mg po kilogramu tjelesne težine jednom dnevno, a oni s nedostatkom BH4 trebali bi početi s 2 - 5 mg / kg jednom dnevno. Nakon tjedan dana, doza se može prilagoditi do 20 mg / kg jednom dnevno ako pacijent nije reagirao na liječenje. Zadovoljavajući odgovor s "znači smanjenje razine fenilalanina u krvi za najmanje 30% ili na razinu koju je odredio liječnik. Ako se ovaj odgovor dobije nakon mjesec dana, pacijent se klasificira kao" osjetljiv "i može nastaviti uzimati Kuvan.
Kuvan se uzima zajedno s obrokom svaki dan u isto vrijeme, najbolje ujutro.Tablete se otapaju u čaši vode prije nego što pacijent popije otopinu. Za neke bolesnike s nedostatkom BH4, dozu je ponekad potrebno podijeliti u dvije ili tri doze tijekom dana za najbolji učinak. Kuvan treba koristiti s oprezom u bolesnika starijih od 65 godina te u bolesnika s jetrom ili bubrezima.
Kako djeluje Kuvan?
Visoke razine fenilalanina u krvi posljedice su problema s pretvorbom fenilalanina u tirozin pomoću enzima "fenilalanin hidroksilaze". Pacijenti s PKU imaju neispravnu verziju enzima, a pacijenti s nedostatkom BH4 imaju nisku razinu BH4. "kofaktor" koji služi enzimu za pravilno funkcioniranje. Kuvanov aktivni sastojak, sapropterin dihidroklorid, sintetička je kopija BH4. U PKU -u djeluje pojačavajući aktivnost neispravnog enzima, a u nedostatku BH4 zamjenjuje kofaktor sposobnost enzima da pretvori fenilalanin u tirozin, smanjujući razinu fenilalanina u krvi.
Kako je proučavan Kuvan?
Kuvanovi učinci prvi su put ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su proučeni na ljudima.
Za liječenje pacijenata s PKU, Kuvan je proučavan u dvije glavne studije uspoređujući Kuvan s placebom. Svi pacijenti koji su sudjelovali u studijama pokazali su odgovor na prvi osmodnevni tečaj lijeka Kuvan, ali su proveli razdoblje od najmanje tjedan dana bez lijeka prije početka studija.
Prva studija obuhvatila je 89 pacijenata u dobi od osam godina i više koji nisu slijedili strogu dijetu. Glavno mjerilo učinkovitosti bilo je smanjenje razine fenilalanina u krvi tijekom šest tjedana.
Druga studija obuhvatila je 46 djece u dobi od četiri do 12 godina koja su bila na dijeti s kontroliranom razinom fenilalanina. Od trećeg tjedna terapije, prehrana se prilagođavala svaka dva tjedna na temelju razine fenilalanina u krvi. Glavno mjerilo učinkovitosti bila je promjena količine fenilalanina koju su djeca mogla unijeti hranom uz održavanje fenilalanina u krvi na željenoj razini. Studija je trajala 10 tjedana.
Za liječenje pacijenata s nedostatkom BH4, tvrtka je predstavila rezultate tri studije dostupne u objavljenoj literaturi o sapropterin dihidrokloridu. Jedna od ovih studija obuhvatila je 16 pacijenata liječenih u prosjeku 15,5 mjeseci.
Kakvu je korist Kuvan pokazao tijekom studija?
Za liječenje PKU -a, Kuvan je bio učinkovitiji od placeba. U prvom istraživanju, razina fenilalanina u krvi bila je oko 867 "mikromola po litri" na početku studije. Normalne razine su oko 60 mikromola po litri u ljudi bez PKU -a. Nakon šest tjedana, razina fenilalanina se smanjila. Od 236 mikromola po litri u pacijenata koji su uzimali Kuvan i povećali su se za 3 mikromola po litri u pacijenata koji su uzimali placebo. U drugom ispitivanju, djeca koja su uzimala Kuvan mogla su unositi u prosjeku 17,5 mg više fenilalanina kroz svoju prehranu. po kilogramu tjelesne težine svaki dan nakon 10 tjedana, u usporedbi sa 3,3 mg više za djecu koja su uzimala placebo.
U studijama pacijenata s nedostatkom BH4, pacijenti su pokazali poboljšanje razine fenilalanina u krvi i drugih biljega bolesti tijekom uzimanja sapropterin dihidroklorida.
Koji je rizik povezan s lijekom Kuvan?
Najčešće nuspojave kod lijeka Kuvan (viđene u više od 1 na 10 pacijenata) su glavobolja i curenje iz nosa (curenje iz nosa). Za potpuni popis nuspojava prijavljenih kod lijeka Kuvan pogledajte upute za uporabu.
Kuvan se ne smije koristiti u osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na sapropterin dihidroklorid ili bilo koju drugu tvar.
Zašto je Kuvan odobren?
Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučio je da su koristi lijeka Kuvan veće od rizika za liječenje HPA u odraslih i pedijatrijskih pacijenata s nedostatkom PKU i BH4 koji su reagirali na ovu terapiju. Odbor je preporučio odobrenje marketinga ovlaštenje za Kuvan.
Ostale informacije o Kuvanu:
Dana 2. prosinca 2008. Europska komisija izdala je Mercku KGaA "Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet" za Kuvan, važeću u cijeloj Europskoj uniji.
Sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove siročad za Kuvan kliknite ovdje.
Za potpunu verziju Kuvanova EPAR -a kliknite ovdje.
Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 10-2008.
Podaci o Kuvan - sapropterin dihidrokloridu objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.
