Soliris - ekulizumab

Što je Soliris?

Soliris je koncentrat za pripremu otopine za infuziju. Sadrži aktivni sastojak ekulizumab.

Za što se koristi Soliris?

Soliris je indiciran za liječenje pacijenata s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH), rijetkom, po život opasnom genetskom bolešću koja uzrokuje prebrzo liziranje (uništavanje) crvenih krvnih stanica. Posljedice su anemija (smanjenje broja crvenih krvnih zrnaca), tromboza (stvaranje ugrušaka u krvnim žilama) i tamni urin.
Budući da je broj pacijenata s PNH mali, bolest se smatra 'rijetkom', a Soliris je 17. listopada 2003. proglašen 'lijekom za siročad' (lijek koji se koristi u rijetkim bolestima).
Lijek se može kupiti samo na recept.

Kako se koristi Soliris?

Soliris mora primjenjivati ​​zdravstveni radnik, poput liječnika ili medicinske sestre, pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju pacijenata s krvnim poremećajima.
Liječenje lijekom Soliris sastoji se od infuzije (kapanje u venu) 600 mg proizvoda kroz 25-45 minuta jednom tjedno, nakon čega slijedi doza od 900 mg tijekom petog tjedna. Nakon toga dozu treba održavati na 900 mg, davati otprilike svaka dva tjedna. Najmanje dva tjedna prije početka liječenja Solirisom, svi pacijenti trebaju biti cijepljeni protiv meningitisa uzrokovanog bakterijom. Neisseria meningitidis i moraju se ponovno cijepiti u skladu s važećim smjernicama.
Pacijentima koji primaju Soliris mora se dati posebna kartica s objašnjenjima simptoma određenih vrsta infekcija, s upozorenjem da odmah potraže liječničku pomoć ako se takvi simptomi jave.

Kako djeluje Soliris?

Djelatna tvar u lijeku Soliris, ekulizumab, monoklonsko je antitijelo. Monoklonalno antitijelo je antitijelo (vrsta proteina) dizajnirano za prepoznavanje i vezanje na određenu strukturu (antigen) u tijelu. Ekulizumab je dizajniran tako da se veže za komplement proteina C5, dio obrambenog sustava tijela koji se naziva "komplement." U PNH, pacijenti imaju defekt u proteinu CD59 koji se nalazi na površini crvenih krvnih stanica, što obično sprječava komplement da napadne stanice . Kao posljedica ovog nedostatka, komplement uništava crvena krvna zrnca. Blokirajući protein komplementa C5, ekulizumab sprječava da komplement napada stanice, smanjujući lizu stanica i ublažavajući simptome bolesti.

Kako je proučavan Soliris?

Učinci Solirisa prvi su put ispitani na eksperimentalnim modelima prije nego što su proučeni na ljudima.
Soliris je proučavan u jednoj glavnoj studiji koja je uključivala 88 odraslih osoba s PNH -om koje su primile najmanje četiri transfuzije zbog anemije u prethodnoj godini. Soliris je uspoređen s placebom (lažnim lijekom). Glavne mjere učinkovitosti bili su broj pacijenata koji su razine hemoglobina (proteina koji se nalazi u crvenim krvnim stanicama) ostale su iznad pojedinačne ciljne razine i broja potrebnih transfuzija crvenih krvnih stanica tijekom prvih 26 tjedana liječenja.

Kakvu je korist Soliris pokazao tijekom studija?

Soliris je bio učinkovitiji od placeba u poboljšanju simptoma PNH. U glavnoj studiji, 49% pacijenata (21 od 43) liječenih Solirisom imalo je stabilne razine hemoglobina i u prosjeku im nije bila potrebna transfuzija. pacijenti koji su uzimali placebo imali su stabilnu razinu hemoglobina i trebalo im je u prosjeku 10 transfuzija.

Koji su rizici povezani sa Solirisom?

Najčešća nuspojava kod lijeka Soliris (viđena u više od 1 na 10 pacijenata) je glavobolja.Za potpuni popis nuspojava prijavljenih kod lijeka Soliris pogledajte upute za uporabu.
Soliris se ne smije koristiti kod osoba koje mogu biti preosjetljive (alergične) na ekulizumab, proteine ​​miša ili bilo koju drugu tvar ili imaju ili se sumnja da su naslijedili nedostatke komplementa. Zbog povećanog rizika od meningitisa, Soliris se ne smije davati osobama zaraženima Neisseria meningitidis ili koji nisu cijepljeni protiv ove bakterije.

Zašto je Soliris odobren?

Povjerenstvo za lijekove za humanu uporabu (CHMP) odlučilo je da su koristi lijeka Soliris veće od rizika za liječenje pacijenata s paroksizmalnom noćnom hemoglobinurijom (PNH), ali je napomenuo da su dokazi u korist lijeka Soliris ograničeni na pojedince koji imaju prethodno podvrgnuti transfuziji krvi. Odbor je preporučio izdavanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Soliris.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna uporaba Solirisa?

Tvrtka Soliris dogovorit će se o pojedinostima sustava u svakoj državi članici koji osigurava distribuciju lijeka tek nakon provjere da je pacijent pravilno cijepljen. Također će prepisivačima i pacijentima pružiti informacije o sigurnosti lijeka i provjeriti da li ih liječnici propisno koriste.

Više informacija o Solirisu

Dana 20. lipnja 2007. Europska komisija odobrila je Alexion Europe SAS -u "Autorizaciju za stavljanje lijeka u promet" za Soliris, koja vrijedi u cijeloj Europskoj uniji.
Za sažetak mišljenja Povjerenstva za lijekove bez roditelja za Soliris kliknite ovdje.
Za potpunu verziju Soliris EPAR -a kliknite ovdje.

Posljednje ažuriranje ovog sažetka: 04-2009

Podaci o Soliris - eculizumabu objavljeni na ovoj stranici mogu biti zastarjeli ili nepotpuni. Za ispravnu uporabu ovih informacija pogledajte stranicu Odricanje od odgovornosti i korisne informacije.